肥厚型心肌病 (HCM)
肥厚型心肌病（HCM）是以左心室肥厚僵硬为特征，导致的心室收缩能力增强且舒张功能受损的一种疾病。
HCM患者出现疲乏、呼吸困难、胸痛和晕厥等症状。严重的HCM并发症可导致心律失常、卒中、心力衰竭和心源性猝死。
文献表明，中国有超过150万HCM患者。尽管属于最常见的遗传性心血管疾病，但目前尚无直接针对疾病的病理生理学机制或进展的治疗药物。
Aficamten（以前称为CK-274）是一种在研的新型小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减轻潜在的心肌过度收缩。在HCM患者中，肌小节中形成过多的肌动蛋白-肌球蛋白横桥。Aficamten可阻止部分活性横桥的形成，从而降低收缩力，降低左心室流出道压力阶差（LVOTG），改善心力衰竭症状。
我们的合作伙伴Cytokinetics公司报告了REDWOOD-HCM研究的阳性结果，这是一项在oHCM患者中开展的aficamten 2期临床研究，并准备在2022年在oHCM患者中启动全球3期临床研究（ SEQUOIA-HCM）。成功完成了中国的I期研究后，箕星将根据其与Cytokinetics的合作和许可协议于2022年开展SEQUOIA-HCM中国队列研究。
有关我们的合作伙伴Cytokinetics的详情，请访问cytokinetics.com
1 Marian AJ, Braunwald E. Hypertrophic cardiomyopathy: genetics, pathogenesis, clinical manifestations, diagnosis, and therapy. Circulation research (2017); 121: 749–70.
2 Maron BJ. Clinical course and management of hypertrophic cardiomyopathy. The New England journal of medicine (2018); 379: 655–68.
3 Maron BJ, Rowin EJ, Udelson JE, Maron MS. Clinical spectrum and management of heart failure in hypertrophic cardiomyopathy. JACC Heart Failure (2018): S2213177917306340
4 Zou Y, Song L, Wang Z, et al. Prevalence of idiopathic hypertrophic cardiomyopathy in China: a population-based echocardiographic analysis of 8080 adults. The American journal of medicine (2014); 116(1):14-18
5 Semsarian C, Ingles J, Maron MS, Maron BJ. New perspectives on the prevalence of hypertrophic cardiomyopathy. Journal of the American College of Cardiology (2015); 65(12):1249-1254.
