管线和科学

Aficamten（以前称为CK-274）是一种在研的新型小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减轻潜在的心肌过度收缩。在HCM患者中，肌小节中形成过多的肌动蛋白-肌球蛋白横桥。Aficamten可阻止部分活性横桥的形成，从而降低收缩力，降低左心室流出道压力阶差（LVOTG），改善心力衰竭症状。我们的合作伙伴Cytokinetics公司报告了REDWOOD-HCM研究的阳性结果，这是一项在oHCM患者中开展的aficamten 2期临床研究，并在2022年在oHCM患者中启动全球3期临床研究（ SEQUOIA-HCM）。成功完成了中国的I期研究后，箕星将根据其与Cytokinetics的合作和许可协议计划于2022年加入SEQUOIA-HCM并主导中国队列研究。

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Etripamil鼻喷雾剂是一种创新性的钙通道阻滞剂，旨在减少患者的急诊（ER）和手术室（OR）就诊次数。Etripamil可以自行给药，使患者能够在院外接受方便有效的快速治疗。Etripamil可以显著改变PSVT的急性治疗方案，使患者能够快速终止发作，而不必担心或匆忙前往ER接受治疗。

合作伙伴Milestone Pharmaceuticals目前正在开展PSVT的第二项3期注册试验。在中国，箕星将开展一项1期研究以评价Etripamil在中国健康受试者中的安全性和耐受性。同时，也将开展3期研究以评价Etripamil鼻喷雾剂自行给药治疗PSVT的疗效和安全性。两项临床试验将于2022年启动。

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目前尚无治愈心力衰竭的方法，但是有多种选择以积极管理疾病，减缓其进展。目前的治疗手段都有局限性，心力衰竭仍然是老年患者住院和再入院的主要原因。Omecamtiv Mecarbil是一种新型的，选择性心肌肌球蛋白激活剂，通过增加心肌收缩力，可潜在用于治疗射血分数降低的心力衰竭。

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临床前阶段心血管项目

伐尼克兰鼻喷雾剂（美国商品名为Tyrvaya）和OC-02（辛匹尼林）鼻喷雾剂是烟碱型乙酰胆碱激动剂，可与鼻粘膜中的特异性受体结合，促进自然泪液的产生。通过鼻喷雾剂将伐尼克兰和OC-02直接递送至受体部位，是治疗干眼的一种创新方法。

2021年10月，我们的合作伙伴Oyster Point Pharma宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准伐尼克兰鼻喷雾剂用于干眼的体征和症状的治疗。作为中国干眼临床开发途径中所列出的项目，箕星已经完成中国1期和3期临床研究。

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伐尼克兰鼻喷雾剂（美国商品名为Tyrvaya）和OC-02（辛匹尼林）鼻喷雾剂是烟碱型乙酰胆碱激动剂，可与鼻粘膜中的特异性受体结合，促进自然泪液的产生。通过鼻喷雾剂将伐尼克兰和OC-02直接递送至受体部位，是治疗干眼的一种创新方法。

我们的合作伙伴Oyster Point Pharma曾在两项干眼病2b期临床试验中对OC-02进行了研究。作为中国干眼症临床开发的一部分，箕星将于2024年上半年启动OC-02的1期和3期临床研究。

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乙酰克里定是一种小分子乙酰胆碱酯酶受体激动剂，可引起瞳孔缩小，从而产生改善近视力的针孔效应。研究表明，乙酰克里定的作用机制非常理想，既可以产生缩瞳效应，又避免近视漂移。尽量减少近视漂移至关重要，因为它会显著损害大多数老视的远视力。

乙酰克里定具有独特的作用机制，因其瞳孔缩小作用与近视漂移脱钩，故能够被潜在用于广泛的患者群体。

LENZ Therapeutics完成的临床试验显示，乙酰克里定可维持 1.5 毫米至 2 毫米大小范围的最佳针样瞳孔至少 7 小时，这与其改善近视力的能力密切相关。而且，最佳矫正远视力不仅没有损失，并且有轻微的净增益趋势。此外，乙酰克里定耐受性良好，没有严重的不良事件，最常见的副作用是滴注时的轻微不适。

基于INSIGHT临床试验等先期进行的确认性研究结果，LENZ Therapeutics 计划于2022 年下半年开展 3 期临床试验。

临床前阶段眼科项目