管线和科学

JX09是新一代高选择性醛固酮合成酶抑制剂。醛固酮在高血压，心力衰竭和慢性肾脏疾病的发生发展中起到重要作用，直接抑制醛固酮合成酶已发展成为一种新的治疗策略。临床前研究结果显示，JX09能高效抑制醛固酮合成酶，并极少与机体内的同源酶发生作用，降低了该抑制剂对皮质醇路径的影响。这种高活性和高选择性使JX09有望成为潜在的同类最佳候选药物。

2023 年2月，箕星从 PhaseBio公司获得了JX09的全球权益。2024年2月，箕星在澳大利亚成功完成了JX09 I 期临床试验的第一例受试者给药。

JX10（以前称为BIIB131）是一款用于治疗急性缺血性脑卒中（AIS）的在研药物。该药物的作用机制包括溶栓和抗炎。JX10通过恢复急性脑卒中后的临界血流量，延长原本短暂的治疗窗口期，使得更多患者可以从目前的标准治疗中获益。

JX10 是 SMTP 化合物之一，具有（1）促血栓溶解活性、（2）抗炎活性和（3）抗氧化活性。

在日本进行的一项包括90名参与者的2a期研究初步确定了自症状发作起12小时内晚期发病的AIS患者的安全性和疗效。该研究达到了安全性和有效性的主要终点，总结如下。

这是一项在日本进行的多中心、单剂量、双盲、随机、安慰剂对照、剂量递增的研究，由 TMS 公司赞助。研究招募了不符合组织型纤溶酶原激活剂（t-PA）或血栓切除术治疗条件的急性缺血性脑卒中患者。分别有52名和38名患者在症状出现后12小时内服用了JX10（剂量为1、3或6毫克/千克）和安慰剂。

2024年1月，箕星从渤健获得JX10除日本之外的全球市场权益，并进行全球临床开发。TMS重获JX10在日本的权益。TMS和箕星将成立联合开发委员会，以加速推进JX10的全球开发和商业化进程。目前，箕星正在启动一项全球注册研究，以进一步评估 JX10 在急性缺血性脑卒中晚期表现中的疗效和安全性。

更多信息请访问：https://www.tms-japan.co.jp/

作为一个在研的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，Aficamten通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病 (HCM) 相关的心肌过度收缩，是新一代心肌肌球蛋白抑制剂。在临床前模型中，Aficamten通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，从而阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩。

Aficamten的新药开发项目旨在评估其在HCM患者中提高运动能力、缓解疾病症状，以及对心脏结构和功能长期影响的治疗潜力。美国食品药品监督管理局(FDA)和中国国家药品监督管理局已经分别授予aficamten用于治疗oHCM的突破性治疗药物认定。

2020年7月，箕星获得aficamten大中华区的商业化权益。2023年12月，箕星公布了针对梗阻性肥厚型心肌病患者的SEQUOIA-HCM中国队列的积极结果。2024年3月，箕星宣布国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了ACACIA-HCM中国队列的临床试验申请（CTA），该试验是aficamten治疗非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者的3期临床试验。

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Etripamil是一种新的化学实体，是Milestone® Pharmaceuticals Inc. Inc. (Nasdaq: MIST) 的主要研究产品。它是一种新型的钙通道阻滞剂，旨在为发作性心血管疾病患者提供一种快速起效的疗法。作为一种由患者自行给药的鼻喷雾剂，etripamil具有改变当前患者治疗体验的潜力，从急诊治疗转为院外治疗。

2021年5月，箕星和Milestone达成独家许可协议，获得在大中华区开发和商业化在研药物etripamil治疗PSVT和其它心血管疾病的独家许可权。 2023 年 10 月，Milestone向美国食品药品管理局（FDA）提交etripamil用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）的新药申请（NDA）。2024年9月，箕星公布了etripamil中国3 期 JX02002 临床试验的积极顶线数据。

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LNZ100（醋克利定）滴眼液由LENZ Therapeutics开发，醋克利定是一种小分子毒蕈碱型乙酰胆碱能受体（mAChR）激动剂，可引起瞳孔缩小，从而产生改善近视力的针孔效应。研究表明醋克利定的作用机制非常理想，基于其独特的高选择性瞳孔作用机制，既可以产生理想的缩瞳效应，又避免近视漂移，因此具有针对最广泛患者群体的应用潜力。

箕星于2022年4月获得其在大中华区开发和商业化的独家权益。2024年8月，箕星宣布LNZ100在中国针对老视治疗的3期临床研究圆满完成全部患者入组。

更多信息，请访问www.LENZ-Tx.com。

星特润®酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂（下文简称“伐尼克兰鼻喷雾剂“，美国商品名为TYRVAYA®）是一种高选择性的胆碱能受体激动剂，经美国FDA 批准作为多剂量包装且不含防腐剂的鼻喷雾剂，治疗干眼的症状和体征。副交感神经系统通过分布在鼻腔内的三叉神经控制泪膜自稳态。伐尼克兰鼻喷雾剂中的伐尼克兰通过结合烟碱型乙酰胆碱 (nACh) 受体而发挥作用。当受体活化后，三叉神经副交感神经通路被激活，导致基础泪液分泌增加，从而达到治疗干眼的目的。 伐尼克兰以其高亲和力和高选择性，与人 α3β4 、α4β2、 α3α5β4 、α4α6β2和 α7 神经元烟碱型乙酰胆碱受体结合。

2021 年 8 月，箕星从 Oyster Point Pharma 获得了伐尼克兰鼻喷雾剂的大中华区权益。2023年2月，伐尼克兰鼻喷雾剂在澳门特别行政区获批。2023年4月，作为临床急需药品，落地海南乐城医疗先行区。2023年7月，新药上市申请获中国国家药品监督管理局药品审评中心正式受理。2023年12月，在大湾区开出首张处方。

TYRVAYA® 是晖致公司旗下Oyster Point Pharma, Inc.的注册商标。

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