17 十月 2022

Milestone宣布Etripamil鼻喷雾剂治疗阵发性室上性心动过速(PSVT)患者的全球3期 RAPID 临床试验取得积极成果

  • RAPID试验达到了方案预设的终点,PSVT患者自行应用etripamil 30分钟内转复率为3%,安慰剂组为31.2%(HR=2.62,p<0.001)
  • 安全性和耐受性数据与之前研究保持一致,共同支持PSVT患者院外自行应用etripamil
  • 汇总分析显示PSVT患者自行应用etripamil治疗显著减少了患者额外医疗干预和急诊就诊的数量
  • Milestone公司计划在2023年年中向美国FDA提交新药上市申请

2022年10月17日 -- Milestone药业(纳斯达克股票代码:MIST),一家专注于创新心血管药物开发和商业化的生物制药公司,今天宣布了该公司etripamil全球3 期 RAPID 临床试验的阳性疗效和安全性数据,etripamil是该公司一款在研的钙通道阻滞剂,用于治疗阵发性室上性心动过速(PSVT)患者。

“对患者来说,PSVT具有不可预测的破坏性疾病负担,目前的干预措施仅限于昂贵且复杂的急症护理方式,”佐治亚州亚特兰大皮埃蒙特心脏研究所心律失常研究和教育中心主任Bruce Stambler医学博士说。 “我对RAPID试验结果感到非常鼓舞,它表明和安慰剂患者相比,使用etripamil的患者显著地更多转复为正常窦性心律,在不需要医疗监护的情况下没有出现严重的不良事件。这些试验数据进一步印证了etripamil 具有为患者带来临床获益的潜力,并为治疗医生提供重要和有价值的治疗手段。”

“今天对Milestone公司和PSVT患者而言是一个重要里程碑,” Milestone总裁兼首席执行官Joseph Oliveto先生说。 “如果etripamil获得批准,我们相信etripamil 将使患者具有自我控制病情的能力,并通过减少急诊就医等原因为医疗保健体系提供价值。我们期待与美国食品和药物管理局 (FDA) 合作,使这一疾病自我管理的首创疗法早日问世。我谨代表Milestone公司诚挚感谢参与RAPID试验的所有患者、照护人员和专业医生。”

RAPID是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验,在北美和欧洲的临床中心入组了 706 名患者。患者以 1:1 的比例在没有医学监护情况下随机分配到etripamil或安慰剂鼻喷雾剂组。为了最大限度地发挥etripamil的治疗潜力,在10分钟内症状没有缓解的患者被指导自行重复服用研究药物。RAPID试验达到了方案预设的终点,PSVT患者自行应用etripamil 30分钟内转复率为64.3%,安慰剂组为31.2%(HR=2.62,p<0.001); 此外,与安慰剂相比,etripamil组患者的转复时间显著缩短(Etripamil组患者的转复时间比安慰剂组快三倍),且持续在整个观察期内。

安全性和耐受性数据与之前研究保持一致,共同支持PSVT患者院外自行应用etriapmil。最常见的随机治疗期出现的不良事件 (RTEAE),即研究药物给药后 24 小时内发生的不良事件 (AE),与鼻腔给药部位有关。总体而言,大多数报告的RTEAE为轻度(68%)至中度(31%),没有与etripamil相关的严重不良事件报告。截至目前,etripamil整体PSVT临床计划已包含1600多名患者接受了etripamil (剂量≥70毫克)。

对NODE-301和RAID研究进行汇总分析显示PSVT患者自行应用etripamil治疗显著减少了患者额外医疗干预和急诊就诊的数量。

RAPID 全球3期临床试验的全部结果计划将在未来的医学学术会议上公布,并提交给同行评审的医学期刊发表。

正如之前所披露的,Milestone公司相信RAPID试验结果以及已经完成的 NODE-301试验数据可以满足etripamil治疗PSVT患者新药上市申请的疗效要求。公司将继续在开放标签 NODE-303安全试验中招募患者,并与药监机构沟通,预计在 2023 年中期提交新药上市申请。

更多信息

阵发性室上性心动过速 (PSVT) 是一种影响大约 200 万美国人的疾病,其特征是心跳突然开始和停止的间歇性发作。室上性心动过速 (SVT) 的发作通常与心悸、出汗、胸闷或疼痛、气短、突然疲劳、头晕或头晕、昏厥和焦虑等症状相关。某些静脉注射药物,包括腺苷、β-受体阻滞剂和钙通道阻滞剂,长期以来一直用于 PSVT 的急性治疗。 但这些药物必须在医疗监护下使用,通常是在急诊室或其他急症护理情况下。

Etripamil 是一种新的化学实体,是Milestone的主要研究产品。 它是一种新型的钙通道阻滞剂,旨在为发作性心血管疾病患者提供一种快速起效的疗法。作为一种由患者自行给药的鼻喷雾剂,etripamil具有改变当前患者治疗体验的潜力,从急诊治疗转为院外治疗。Milestone 正在开展一项针对 etripamil 的综合开发计划,目前正在进行治疗阵发性室上性心动过速(PSVT) 的 3 期试验和治疗快速心室率房颤( AFib-RVR )的 2 期概念验证试验。

Milestone药业(纳斯达克股票代码:MIST)是一家专注于心血管创新药物开发及商业化的生物制药公司。Milestone的主要在研产品etripamil目前正处于治疗阵发性室上性心动过速(PSVT) 的 3 期临床阶段和治疗快速心室率房颤( AFib-RVR )患者的 2 期概念验证试验。Milestone Pharmaceuticals在加拿大和美国开展业务。如需了解更多信息,请访问www.milestonepharma.com