箕星宣布眼科药物酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂中国3期临床研究获得积极顶线结果
酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂在治疗成人患者干眼症状和体征的中国3期临床研究中达到了主要疗效终点
酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂显示出与既往研究结果一致的疗效和安全性特征
积极顶线结果为酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂在中国的新药上市申请提供依据
2023年7月18日，中国上海 – 箕星药业（下文简称 “箕星” ），一家致力于为罹患严重危及生命健康疾病的患者提供创新药物的生物制药公司，今日宣布其眼科药品酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂（下文简称“伐尼克兰鼻喷雾剂“, 美国商品名为TYRVAYA®）治疗成人患者干眼症状和体征的中国3期临床研究获得积极顶线结果。这是中国首个经鼻给药促进天然泪液分泌治疗干眼的3期临床研究。
伐尼克兰鼻喷雾剂中国3期临床研究是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲的临床试验，旨在评估该药物对治疗干眼症状和体征的安全性和有效性，在全国20个研究中心共入组了340名受试者。研究达到了预设的主要疗效终点，即与对照组相比，伐尼克兰鼻喷雾剂组至第4周仍显示具有统计学和临床意义的显著改善，受试者的天然泪液分泌较基线明显增加（包括Schirmer's试验评分平均值和增加≥10毫米的受试者比例）。此外，在多项次要疗效终点方面均获得积极结果，并显示出与既往研究结果一致的疗效和安全性特征。
“泪膜不稳定是干眼发生的核心病理生理机制，其中泪液缺乏是造成泪膜稳态下降的重要原因之一，因此增加患者天然泪液的分泌将会改善泪膜稳定性。作为中国首个经鼻给药促进天然泪液分泌治疗干眼的3期临床研究，今天公布的积极顶线结果令人振奋。”伐尼克兰鼻喷雾剂中国3期临床研究的首席研究者、首都医科大学附属北京同仁医院角膜病专科主任、眼科研究所副所长接英教授表示，“通过经鼻给药，伐尼克兰鼻喷雾剂避免了传统滴眼药使用的繁琐性，显著改善了天然泪液分泌量，提高泪膜稳定性，阻断干眼病理生理的恶性循环。研究结果与受试者体验表明伐尼克兰鼻喷雾剂具有改变传统干眼治疗模式的潜力，将为临床医生和干眼患者带来全新治疗选择。“
“这是箕星在中国完成的首个3期临床研究，我们感谢所有研究者和受试者对这项研究的参与和贡献。研究的顺利完成既体现了研究者和受试者对伐尼克兰鼻喷雾剂的高度信任，也展示了箕星眼科团队的专业实力。“箕星眼科首席医学官李治平博士表示，“研究结果表明伐尼克兰鼻喷雾剂在中国干眼患者人群中显示出与既往研究人群一致的疗效和安全性特征，为产品在中国的新药上市申请提供了科学依据。”
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中国3期临床研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，旨在评估伐尼克兰鼻喷雾剂对干眼症状和体征的安全性和有效性。该研究在中国的20个中心共入组了340名受试者，对伐尼克兰鼻喷雾剂（0.6毫克/毫升）与对照药物进行了对比评估。受试者每天使用伐尼克兰鼻喷雾剂或溶媒对照喷雾剂两次，治疗4周。研究结果显示出与既往研究结果一致的疗效和安全性。
研究达到了预设的主要疗效终点，与对照组相比，伐尼克兰鼻喷雾剂组在第4周显示出具有统计学和临床意义的显著改善。在伐尼克兰鼻喷雾剂组中，Schirmer's试验评分（用于评价泪液分泌指标）较基线增加≥10毫米的受试者比例为36%，而对照组为18%（与对照组相比，P=0.0002）。伐尼克兰鼻喷雾剂组与对照组相比，上述比例的分层优势比为2.7。
在次要疗效终点方面，与对照组相比，伐尼克兰鼻喷雾剂组在第4周的Schirmer's试验评分（用于评价泪液分泌指标）较基线的平均变化具有统计学和临床意义的显著改善。此外，第4周眼干燥评分（用于评估干眼症状改善情况）的平均值与基线相比也显著改善。
伐尼克兰鼻喷雾剂在中国人群中的耐受性良好。受试者最常见的不良事件是打喷嚏。总体上，喷嚏是轻微、短暂和自限性的（大多数喷嚏发生在用药后的第一分钟内，并在一分钟内停止）。没有与鼻腔给药有关的严重不良事件的报告。在任何一个治疗组中，未出现与研究药物有关的导致受试者停药的不良事件。
干眼是一种慢性渐进性疾病，中国约有超过2亿人患有干眼，其患病率正在逐年增加，并显著影响患者的生活质量。干眼可能导致持续的刺痛、搔痒、烧灼感、对光敏感、视力模糊和眼疲劳。干眼是一种由多种因素导致的眼表疾病，以泪膜受损为特征。人类泪膜是由 1,500 多种不同蛋白质、水分和脂类组成的复杂混合物，其中包括生长因子和抗体，以及多种脂质和粘蛋白。健康的泪膜可以保护和润滑眼睛、冲走异物，而且含有可减少感染风险的生长因子和抗菌成分，能创造一个光滑的表面以改善屈光力，令视力清晰。由于患病率较高且疾病负担显著，干眼治疗仍存在大量未被满足的临床需求。
伐尼克兰鼻喷雾剂（美国商品名为TYRVAYA®）是一种高选择性的胆碱能受体激动剂，经美国FDA 批准作为多剂量包装且不含防腐剂的鼻喷雾剂，治疗干眼的症状和体征。副交感神经系统通过分布在鼻腔内的三叉神经控制泪膜自稳态。伐尼克兰鼻喷雾剂中的伐尼克兰，通过结合烟碱型乙酰胆碱 (nACh) 受体而发挥作用。当受体活化后，三叉神经副交感神经通路被激活，导致基础泪液分泌增加，从而达到治疗干眼的目的。 伐尼克兰以其高亲和力和高选择性，与人 α3β4 、α4β2、 α3α5β4 、α4α6β2和 α7 神经元烟碱型乙酰胆碱受体结合。
TYRVAYA® 是晖致公司旗下Oyster Point Pharma, Inc.的注册商标。
箕星是一家总部位于中国上海的生物制药公司，致力于将创新科学和药物带给罹患严重危及生命健康疾病的中国患者。箕星由RTW于2019年投资创立，与全球多家生物技术公司开展合作，通过开发和商业化独特创新的治疗药物，应对心血管和眼科疾病领域尚未满足的医疗需求。凭借强劲且不断壮大的产品管线、经验丰富的管理团队和以患者为中心的理念，箕星将为中国患者带来持久而深远的影响。
箕星心血管管线包括3个临床后期阶段在研产品（Aficamten、Etripamil和Omecamtiv Mecarbil），以及1个临床前在研产品JX09。箕星眼科管线包括4个临床后期阶段在研产品（伐尼克兰鼻喷雾剂/美国商品名为TYRVAYA、OC-02鼻喷雾剂、JX06/LNZ100、JX07/LNZ101）, 以及1个临床前在研产品JX08。更多信息请访问www.jixingbio.com 和“箕星药业”微信公众号。
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